Koraszülést megelőző gyógyszert engedélyezett az FDA
Régi-új gyógyszer kapott engedélyt az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (Food and Drug Administration, FDA) a múlt héten: a koraszülés megelőzését szolgáló 17-hydroxyprogesteron-caproate (17-OHPC), melyet korábban Delalutin, majd Gestiva néven forgalmaztak, Makena néven lesz elérhető az Egyesült Államokban.
Az összes terhesség 12-13%-ában következik be koraszülés, azaz szülés a betöltött 37. gestatiós hét előtt. A koraszülés klinikai és társadalmi jelentőségét jól mutatja, hogy az összes perinatalis morbiditás és mortalitás 85%-áért ez a 12%-nyi koraszülés felelős. Érthető tehát a szülészorvosok azon törekvése, hogy a koraszülés kockázatát és gyakoriságát a lehető legkisebbre csökkentsék. Különösen igaz ez abban a veszélyeztetett terhes populációban, akiknél a fokozott kockázat abból származik, hogy kórelőzményükben már szerepel spontán beindult és feltartóztathatatlannak bizonyult koraszülés.
1956-ban került bevezetésre az USA-ban a 17-OHPC hatóanyagú Delalutin, melyet fenyegető koraszülés megelőzésére alkalmaztak. A gyógyszert gyártója 2000-ben visszavonta a piacról, hivatalosan nem annak biztonságosságával összefüggő okok miatt. Ezután Gestiva néven dobták újra piacra, azonban kétségek merültek fel a gyógyszer biztonságos terhességi alkalmazásával összefüggésben. Az FDA 2006-ban aggodalmát fejezte ki a 17-OHPC esetleges második trimeszteri vetélést okozó hatásával kapcsolatban és további vizsgálatokhoz kötötte a gyógyszer egyesült államokbeli engedélyezését. Újabb többéves és dollártízmilliókat felemésztő vizsgálatok következtek. Ezek eredménye azonban olyan egyértelműen mutatja a gyógyszer hatékonyságát, hogy az FDA gyorsított eljárásban engedélyezte a múlt héten a gyógyszer forgalmazását.
A multicentrikus, kettős vak, randomizált vizsgálatba 463 szinguláris (nem iker) magzattal terhes nőt vontak be, akiknek a kórelőzményében spontán 37. gestatiós hét előtti koraszülés szerepelt. A 17-OHPC-t kapó terhesek a terhesség közepétől (nem később, mint a 21. terhességi hét) hetente 250 mg-ot kaptak a gyógyszerből intramuscularis injekció formájában, míg a kontrollcsoport csak a vivőanyagot kapta. A 17-OHPC injekcióban részesültek körében 37%-ban, míg a kontrollcsoport tagjai között 55%-ban végződött a terhesség (ismételt) koraszüléssel, ami igen szignifikáns kockázatcsökkenést jelent.
A szert az ismétlődő koraszülés megelőzésére engedélyezték. A vizsgálatok során megfigyelt mellékhatások (csökkent glükóztolerancia, folyadékretenció, hangulatváltozások) miatt fokozott körültekintéssel alkalmazható diabétesz vagy kórelőzményben szereplő depresszió esetén, valamint olyan állapotokban, melyekben a folyadékretenció az állapot súlyosbodását okozhatja, így preeclampsiában, epilepsziában, valamint szív- vagy veseelégtelenség fennállásakor.
Érdemes végül megemlíteni, hogy noha a Makena az USA-ban várhatóan március elejétől elérhető lesz, a gyorsított engedélyezés szabályainak megfelelően a gyártó további klinikai hatékonysági vizsgálatokat is fog végezni. Folyamatban van egy több európai országot érintő kiegészítő, megerősítő vizsgálat, amely a 17-OHPC-t használó anyák újszülöttjeinek többéves utánkövetését is magába foglalja. Ebben a vizsgálatban több hazai egyetemi és megyei centrum szülészeti osztálya is részt vesz. Az eredmények alapján a 17-OHPC remélhetőleg mihamarabb elérhető lesz Magyarországon is.
Dr. Deli Tamás
Forrás:
Medscape Medical News, Megan Brooks: FDA approves drug to curb risk for preterm birth. 2011. febr. 4.
Régi-új gyógyszer kapott engedélyt az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (Food and Drug Administration, FDA) a múlt héten: a koraszülés megelőzését szolgáló 17-hydroxyprogesteron-caproate (17-OHPC), melyet korábban Delalutin, majd Gestiva néven forgalmaztak, Makena néven lesz elérhető az Egyesült Államokban.
Az összes terhesség 12-13%-ában következik be koraszülés, azaz szülés a betöltött 37. gestatiós hét előtt. A koraszülés klinikai és társadalmi jelentőségét jól mutatja, hogy az összes perinatalis morbiditás és mortalitás 85%-áért ez a 12%-nyi koraszülés felelős. Érthető tehát a szülészorvosok azon törekvése, hogy a koraszülés kockázatát és gyakoriságát a lehető legkisebbre csökkentsék. Különösen igaz ez abban a veszélyeztetett terhes populációban, akiknél a fokozott kockázat abból származik, hogy kórelőzményükben már szerepel spontán beindult és feltartóztathatatlannak bizonyult koraszülés.
1956-ban került bevezetésre az USA-ban a 17-OHPC hatóanyagú Delalutin, melyet fenyegető koraszülés megelőzésére alkalmaztak. A gyógyszert gyártója 2000-ben visszavonta a piacról, hivatalosan nem annak biztonságosságával összefüggő okok miatt. Ezután Gestiva néven dobták újra piacra, azonban kétségek merültek fel a gyógyszer biztonságos terhességi alkalmazásával összefüggésben. Az FDA 2006-ban aggodalmát fejezte ki a 17-OHPC esetleges második trimeszteri vetélést okozó hatásával kapcsolatban és további vizsgálatokhoz kötötte a gyógyszer egyesült államokbeli engedélyezését. Újabb többéves és dollártízmilliókat felemésztő vizsgálatok következtek. Ezek eredménye azonban olyan egyértelműen mutatja a gyógyszer hatékonyságát, hogy az FDA gyorsított eljárásban engedélyezte a múlt héten a gyógyszer forgalmazását.
A multicentrikus, kettős vak, randomizált vizsgálatba 463 szinguláris (nem iker) magzattal terhes nőt vontak be, akiknek a kórelőzményében spontán 37. gestatiós hét előtti koraszülés szerepelt. A 17-OHPC-t kapó terhesek a terhesség közepétől (nem később, mint a 21. terhességi hét) hetente 250 mg-ot kaptak a gyógyszerből intramuscularis injekció formájában, míg a kontrollcsoport csak a vivőanyagot kapta. A 17-OHPC injekcióban részesültek körében 37%-ban, míg a kontrollcsoport tagjai között 55%-ban végződött a terhesség (ismételt) koraszüléssel, ami igen szignifikáns kockázatcsökkenést jelent.
A szert az ismétlődő koraszülés megelőzésére engedélyezték. A vizsgálatok során megfigyelt mellékhatások (csökkent glükóztolerancia, folyadékretenció, hangulatváltozások) miatt fokozott körültekintéssel alkalmazható diabétesz vagy kórelőzményben szereplő depresszió esetén, valamint olyan állapotokban, melyekben a folyadékretenció az állapot súlyosbodását okozhatja, így preeclampsiában, epilepsziában, valamint szív- vagy veseelégtelenség fennállásakor.
Érdemes végül megemlíteni, hogy noha a Makena az USA-ban várhatóan március elejétől elérhető lesz, a gyorsított engedélyezés szabályainak megfelelően a gyártó további klinikai hatékonysági vizsgálatokat is fog végezni. Folyamatban van egy több európai országot érintő kiegészítő, megerősítő vizsgálat, amely a 17-OHPC-t használó anyák újszülöttjeinek többéves utánkövetését is magába foglalja. Ebben a vizsgálatban több hazai egyetemi és megyei centrum szülészeti osztálya is részt vesz. Az eredmények alapján a 17-OHPC remélhetőleg mihamarabb elérhető lesz Magyarországon is.
Dr. Deli Tamás
Forrás:
Medscape Medical News, Megan Brooks: FDA approves drug to curb risk for preterm birth. 2011. febr. 4.